(BFM Bourse) - Le groupe pharmaceutique helvète Novartis a annoncé vendredi soir que son candidat médicament destiné à traiter des causes de maladies cardiovasculaires n'avait pas atteint son critère principal dans le cadre d'une étude clinique de phase avancée.
Le vendredi soir est une fenêtre de tir privilégiée par les entreprises pour annoncer des mauvaises nouvelles. Novartis fait partie de ces sociétés qui ont eu recours à cette pratique pour annoncer une mauvaise nouvelle concernant un essai clinique pour un traitement expérimental dans la sphère cardiovasculaire.
Le groupe pharmaceutique helvète Novartis a en effet annoncé vendredi soir après la clôture des marchés européens que son traitement expérimental n'avait pas atteint son critère principal, à savoir diminuer le risque d'événements cardiovasculaires, dans le cadre son étude de phase III (dernière étape des essais cliniques avant une potentielle commercialisation, NDLR) par rapport au placebo.
Une personne sur cinq dans le monde
Le critère principal correspondait aux évènements cardiovasculaires comprenant la mortalité cardiovasculaire, l’infarctus du myocarde non mortel, l’accident vasculaire cérébral non mortel et la revascularisation coronarienne urgente nécessitant une hospitalisation.
Novartis a toutefois précisé qu'il parvenait à faire baisser les taux de lipoprotéine (a), une particule lipidique présente dans le sang et désignée par Lp(a).
"Ces résultats font progresser la compréhension scientifique du lien entre la réduction du taux de Lp(a) et les événements cardiovasculaires, et pourraient contribuer à orienter les futures stratégies de prise en charge du risque cardiovasculaire", a déclaré Shreeram Aradhye, directeur médical de Novartis dans un communiqué.
Pour rappel, pelacarsen est un candidat médicament visant à traiter les causes de maladies cardiovasculaires, en particulier chez les patients présentant des taux élevés d'une protéine présente dans le corps : la lipoprotéine a, ou Lp(a). Cette protéine peut rétrécir les artères, provoquer des inflammations et augmenter le risque de formation de caillots sanguins, explique Novartis.
Une Lp(a) élevée est un facteur héréditaire et indépendant de risque cardiovasculaire héréditaire touchant environ une personne sur cinq dans le monde, pour lequel il n’existe aucun traitement ciblé approuvé.
Ce médicament expérimental a été développé par Ionis et Novartis en avait acquis les droits mondiaux en 2019.
Un enjeu important
Novartis perd 3,5% ce lundi 7 septembre à la Bourse de Zurich, après cet échec concernant son essai clinique évaluant son candidat médicament. Son partenaire Ionis a quant à lui lâché près de 10% dans les échanges d'après-Bourse à New York vendredi soir.
"Cet échec est d’autant plus notable que Lp(a)HORIZON constituait le premier grand essai de morbi-mortalité destiné à démontrer que l’abaissement pharmacologique de la Lp(a) réduisait effectivement le risque cardiovasculaire résiduel", remarque Allinvest Securities.
"Les données détaillées, notamment dans la sous-population présentant une Lp(a) ≥90 mg/dL, seront indispensables pour déterminer si l’échec tient au mécanisme de pelacarsen, à une réduction insuffisamment profonde ou durable de la Lp(a), au design de l’étude ou à une remise en cause plus fondamentale de la cible. Elles seront présentées lors d’un prochain congrès médical", commente le bureau d'études.
Les analystes d'Allivest Securties rappellent aussi que pelacarsen constitue l’un des principaux actifs de Phase III attendus pour soutenir la croissance au-delà de l'expiration du brevet d’Entresto, son médicament prescrit pour traiter l'insuffisance cardiaque chronique symptomatique, même si son poids individuel dans les estimations reste difficile à isoler.
"L’échec fragilise également l’ensemble de la classe Lp(a), mais ne permet pas encore de l’invalider : les siRNA concurrents, notamment olpasiran d’AMGEN et lepodisiran d’Eli Lilly, pourraient produire un abaissement plus profond et plus durable. L’attention se portera donc sur les données détaillées de Lp(a)HORIZON et sur les futurs essais cardiovasculaires de ces concurrents", ajoute l'intermédiaire financier.
Cités par Reuters, les analystes de Jefferies rappellent que le succès de cet essai "est nécessaire pour justifier" le prix de 12 milliards de dollars payé par Novartis lors de l'accord pour l'acquisition du médicament.
Cet échec efface à court terme une partie de l’effet favorable des résultats positifs obtenus quelques jours plus tôt avec remibrutinib dans la sclérose en plaques, rappelle aussi Allinvest Securities.
Mardi 1er septembre, Novartis avait en effet annoncé des résultats préliminaires positifs issus de ses essais de phase III REMODEL-1/-2 portant sur le rémibrutinib dans la sclérose en plaques récurrente. L'action avait alors gagné plus de 6% en réaction à ces annonces positives.
Le remibrutinib 25 mg a été approuvé sous le nom de Rhapsido par la Food and Drug Administration (FDA) en septembre 2025 et par l'Agence européenne des médicaments (EMA) en avril 2026 pour le traitement des adultes atteints d'urticaire chronique spontanée.